南方財經全媒體集團全國兩會報道組 季媛媛 上海報道
近年來，罕見病領域逐漸受到社會各界的廣泛關注。一方面，國家政策和法律等頂層設計的逐步完善，推動了整個產業的快速發展，可以說是“一年一大步”；另一方面，公眾對罕見病也不再感到陌生，越來越多的罕見病相關疾病科普和公眾教育，讓罕見病頻繁地進入公眾視野，提升了整個社會層面對罕見病的認知。
在今年的兩會期間，全國政協委員、對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔在接受南方財經全媒體集團全國兩會報道組采訪時指出，自2018年以來，國家在罕見病患者的診療、藥物使用、新藥審批、上市和醫保談判等方面取得了顯著進展。從2018年到2023年，已有兩批罕見病被列入罕見病目錄。與此同時，我國在醫療保險方面，通過藥品談判，已經大幅降低了罕見病藥品的價格。進入醫保目錄后，罕見病患者的用藥成本或負擔可降低50%甚至60%。
然而，即便如此，在醫保層面，罕見病患者仍難以享受到與普通參保人同等的待遇。社會上有2000多萬罕見病患者來自不同的病種，現有的醫療保險體系仍需進一步完善。關鍵問題在于，這些患者的醫療費用是否能被納入醫保，以及納入后能報銷多少。目前，這仍是一個亟待解決的問題。
“由于罕見病藥物成本極高，可能達到幾十萬甚至上百萬，醫保報銷情況仍然艱難。特別是對于創新藥物，能否進入醫保目錄目前仍面臨巨大挑戰。在技術層面，罕見病藥物的替代品和研發產品也遠遠不能滿足患者的需求。這是目前患者普遍面臨的需求空白點。”孫潔指出，患者用藥負擔仍然較重，需要考慮是否通過建立專項基金來解決。
實際上，在多層次保障體系方面，2020年中共中央發布的五號文件提出了構建多層次醫療保障體系的目標。這個體系包括基本醫療保險、大病保險和醫療救助。在此基礎上，國家醫保局推出了“1+3+n”模式，其中“1”是統一的大數據平臺，“3”是基本醫保、大病保險和醫療救助，“n”包括商業健康險、惠民保、慈善等其他渠道。
在這樣的體系框架下，又推出了丙類藥品目錄，主要解決基本醫保目錄無法提供的或高額的特殊藥品和創新藥。這些藥品在丙類目錄中，可以通過健康險、惠民保、醫保結余、藥廠捐贈、基金會籌資等多種方式形成專項基金。
據記者了解，目前，該專項基金已經進入最新建立階段。
實現從生存權向發展權的轉變
南方財經：當前，我國罕見病患者面臨哪些挑戰？與前幾年相比，還有哪些需求尚未得到滿足？
孫潔：作為一名專注于社會保障的學者，我長期致力于研究社會保險和社會保障政策，尤其關注弱勢群體的福祉。近年來，罕見病群體引起了我的研究興趣，這源于我對他們生活狀況的深切關注。在我國，可統計的罕見病患者數量已超過2000萬，這是一個不容忽視的龐大群體。他們的年齡結構也頗具特點，其中70%的患者是兒童。這些患者面臨的生存壓力巨大。由于許多罕見病極為罕見，其診斷過程往往滯后，兒童時期出現癥狀后，可能需要數年甚至十年以上才能確診，這嚴重延誤了治療時機。
確診后，醫療救治資源的不足又成為一大難題。例如，基層醫院的醫生往往缺乏治療罕見病的專業技能。據我了解，在許多醫學專科領域，罕見病被視為極具挑戰性的“天花板”級疾病，這對醫生來說是一個巨大的考驗，而我們現有的醫療資源難以滿足這些需求。
此外，罕見病患者在社會支持和社交網絡方面也顯得尤為匱乏。目前，大多數社會公眾對罕見病的了解、認知以及對患者的理解、接納和包容都存在許多空白。我本人也是在近幾年才開始深入研究這一領域，因此之前對此了解不多。罕見病患者因此缺乏足夠的社會保障和福利關懷。這是他們目前所面臨的困境，還有許多需求尚未得到滿足。我認為，我們需要加快制定和完善相關政策措施，盡可能利用現有資源滿足罕見病患者的診斷和藥物報銷需求。
南方財經：您認為如何使罕見病患者能夠獲得藥物治療？提供這樣的保障有何重要性？
孫潔：我們遇到的許多病友都面臨著無藥可用的困境。因此，在研究罕見病時，我們經常需要區分：國際上是否有可用的藥物？如果有，能否進口到國內并納入醫保？或者，藥物引進國內后，我們是否能自主研發？用藥這一環節對于罕見病患者而言，從社會倫理功能到醫療負擔的緩解，再到社會共同體的功能，都具有深遠的意義。對于罕見病患者來說，如果有了可用的藥物，意味著他們的生存權得到了保障，甚至可以實現從生存權向發展權的轉變。
過去，國家醫保主要保障的是多數人的整體公平。但現在，對于罕見病這一特殊群體，我們也需要適當轉變思維，確保少數困難群體得到保障。從健康公平的角度看，參保人除了醫保外，應在特定環境下獲得更大比例的醫療保險，包括用藥的可及性、便利性。因此，罕見病患者的用藥不僅改善了他們的生活，恢復了社會功能，還促進了整個社會對罕見病的理解和包容。這實際上是檢驗社會文明的一個標準。只有當大多數人都關注到這一弱勢群體，并且這些群體的相關權益在一定程度上得到保障時，社會的文明程度才能不斷提升。
南方財經：您在今年的兩會期間提交了關于設立罕見病用藥專項基金的提案。您覺得，在整個罕見病的診療體系中，該專項基金扮演了怎樣的角色？
孫潔：罕見病患者使用的藥物是特殊藥品，與普通疾病藥品不同。由于投入時間長、技術含量高、資金回收慢，這些藥物的定價通常很高。因此，罕見病患者家庭往往負擔不起。這時，特別需要醫療保險報銷或財政補貼的支持。
目前，醫療保險是解決罕見病用藥費用的主要渠道。然而，用藥負擔仍然較重，需要考慮是否通過建立專項基金來解決。醫保基金也可以成為專項基金的一部分，財政撥款也是重要來源。例如，可以用醫保基金結余部分按比例劃轉給財政，藥廠的捐贈、社會慈善和基金會等也在罕見病用藥方面發揮著重要作用。通過多方面努力，實現多元支付、多層次保障。
在國際罕見病日，我們參與了一個項目，對全國最常用的17種罕見病用藥進行了費用測算。通過現有診斷人數、藥品價格、發病率以及獲取情況，可以測算出基本數字。如果能摸清底數，結合財政補貼、慈善和基金會大病救助，形成機制，就能建立長效機制，緩解罕見病用藥負擔。因此，專項基金的建立在很大程度上能夠克服現有醫療保障的困境。
打通用藥保障“最后一公里”
南方財經：不少業內人士正在呼吁通過完善法律體系為罕見病領域的長遠發展筑牢根基，您如何看待罕見病立法的重要性？
孫潔：當前，罕見病相關政策顯得較為分散，各環節尚未實現有效對接。涉及藥品進口、檢測、知識產權保護等方面的具體規定尚未統一，各地政策也存在差異。例如，在罕見病用藥保障方面，南方地區，尤其是江浙一帶，已在專項基金方面取得了顯著進展。由于各地經濟發展水平不一，罕見病患者的數量、確診率及用藥情況也呈現出不均衡狀態。中西部地區的罕見病診療水平普遍低于東部地區。因此，政策、部門和區域之間存在各自為政、碎片化的問題。
在這一過程中，我們需要在一定成本范圍內兼顧政策的統一性，同時尊重地區間的差異性。應給予部分地區一定的政策空間，鼓勵創新，并在體制和機制上放寬限制或提高報銷比例。此外，罕見病立法方面，我們需要明確診療、支付、保障以及資金、技術、數據等各環節的規范性。這不僅涉及政府部門的責任、義務和職能，還包括各流程中的職責。
國家已全面支持創新藥事業的發展，罕見病用藥作為創新藥的一部分，其生產、進口、檢測、流通到患者使用等環節都需要規范化。部門間需要統籌協調，形成合力，通過立法方式規范這些分散在不同部門或地區的政策，實現罕見病用藥各環節的銜接。只有這樣，制度才能真正落地，解決最后的“一公里”或“100米”問題。因此，需要系統化整合，實現協同和聯動。
南方財經：罕見病立法將對完善罕見病保障機制產生哪些影響？在完善罕見病保障體制方面，還需要打通哪些堵點？
孫潔：在衛健、醫保以及醫保與商保之間，許多政策存在交叉甚至相互沖突，部分政策還存在盲區。隨著罕見病用藥的上市審批和納入醫保的速度加快，相關政策也需要特別審視。罕見病因其極強的特殊性，雖然全國統一的待遇清單是可行的，但是否應該對罕見病進行單獨考慮？特別是對于已經實施相關待遇政策的地區，是否可以有所調整？
罕見病問題實際上對現有的政策體系和現代化治理提出了新的挑戰。其特殊性要求我們在制定政策時，是否充分考慮了罕見病的特殊情況？在制定政策前，是否征求了罕見病相關組織的意見？只有這樣，政策才能真正兼顧到這一弱勢群體的權益和利益。為了完善罕見病保障體制，打通“最后一公里”，我們需要考慮其特殊性，并進行試點，最終實現全面覆蓋。
近年來，國家在罕見病藥物的供應、生產和支付保障方面取得了顯著進展，引起了公眾的廣泛關注。我們強調在高度關注的同時，應給予罕見病患者更多的關懷，考慮如何為罕見病患者提供幫助，更多地關注這一弱勢群體。例如，通過各種app進行募捐，每人捐出一毛錢甚至一塊錢。如果能將13億人的力量匯集起來，罕見病患者的困境和罕見性將得到有效緩解。微小的力量匯聚起來，足以形成汪洋大海。
南方財經：對于罕見病的診療體系，未來有哪些發展展望？
孫潔：目前罕見病患者的用藥保障體系已經引起了越來越多人的關注。眾多專家、學者以及社會各界熱心人士正致力于尋找解決罕見病患者困境的方法。科技界，尤其是人工智能領域的專家們，對罕見病患者的關注程度極高，他們關注的焦點包括藥品的研發和疾病的治療。因此，我堅信，在未來5到10年的時間里，我國的技術進步、醫學發展、醫療技術的提升，以及醫療保障體系的完善和支付能力的增強，還有社會組織和各類基金會的培育，都將為罕見病患者帶來福音。
隨著科技的飛速發展，罕見病患者有望更早地獲得診斷和治療。在孕前檢查、婚前檢查和篩查過程中，可能及早發現疾病。隨著治療方法的突破，越來越多的罕見病患者將能夠得到及時有效的治療。因此，我們可以期待，未來罕見病患者的人數將逐漸減少，治療效果將越來越好、越來越快，患者也將更快地融入社會。這一美好的未來，我相信不會太遙遠。
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