南方財經(jīng)全媒體集團全國兩會報道組 季媛媛 上海報道
近年來，罕見病領(lǐng)域逐漸受到社會各界的廣泛關(guān)注。一方面，國家政策和法律等頂層設(shè)計的逐步完善，推動了整個產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展，可以說是“一年一大步”；另一方面，公眾對罕見病也不再感到陌生，越來越多的罕見病相關(guān)疾病科普和公眾教育，讓罕見病頻繁地進(jìn)入公眾視野，提升了整個社會層面對罕見病的認(rèn)知。
在今年的兩會期間，全國政協(xié)委員、對外經(jīng)濟貿(mào)易大學(xué)保險學(xué)院副院長孫潔在接受南方財經(jīng)全媒體集團全國兩會報道組采訪時指出，自2018年以來，國家在罕見病患者的診療、藥物使用、新藥審批、上市和醫(yī)保談判等方面取得了顯著進(jìn)展。從2018年到2023年，已有兩批罕見病被列入罕見病目錄。與此同時，我國在醫(yī)療保險方面，通過藥品談判，已經(jīng)大幅降低了罕見病藥品的價格。進(jìn)入醫(yī)保目錄后，罕見病患者的用藥成本或負(fù)擔(dān)可降低50%甚至60%。
然而，即便如此，在醫(yī)保層面，罕見病患者仍難以享受到與普通參保人同等的待遇。社會上有2000多萬罕見病患者來自不同的病種，現(xiàn)有的醫(yī)療保險體系仍需進(jìn)一步完善。關(guān)鍵問題在于，這些患者的醫(yī)療費用是否能被納入醫(yī)保，以及納入后能報銷多少。目前，這仍是一個亟待解決的問題。
“由于罕見病藥物成本極高，可能達(dá)到幾十萬甚至上百萬，醫(yī)保報銷情況仍然艱難。特別是對于創(chuàng)新藥物，能否進(jìn)入醫(yī)保目錄目前仍面臨巨大挑戰(zhàn)。在技術(shù)層面，罕見病藥物的替代品和研發(fā)產(chǎn)品也遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足患者的需求。這是目前患者普遍面臨的需求空白點。”孫潔指出，患者用藥負(fù)擔(dān)仍然較重，需要考慮是否通過建立專項基金來解決。
實際上，在多層次保障體系方面，2020年中共中央發(fā)布的五號文件提出了構(gòu)建多層次醫(yī)療保障體系的目標(biāo)。這個體系包括基本醫(yī)療保險、大病保險和醫(yī)療救助。在此基礎(chǔ)上，國家醫(yī)保局推出了“1+3+n”模式，其中“1”是統(tǒng)一的大數(shù)據(jù)平臺，“3”是基本醫(yī)保、大病保險和醫(yī)療救助，“n”包括商業(yè)健康險、惠民保、慈善等其他渠道。
在這樣的體系框架下，又推出了丙類藥品目錄，主要解決基本醫(yī)保目錄無法提供的或高額的特殊藥品和創(chuàng)新藥。這些藥品在丙類目錄中，可以通過健康險、惠民保、醫(yī)保結(jié)余、藥廠捐贈、基金會籌資等多種方式形成專項基金。
據(jù)記者了解，目前，該專項基金已經(jīng)進(jìn)入最新建立階段。
實現(xiàn)從生存權(quán)向發(fā)展權(quán)的轉(zhuǎn)變
南方財經(jīng)：當(dāng)前，我國罕見病患者面臨哪些挑戰(zhàn)？與前幾年相比，還有哪些需求尚未得到滿足？
孫潔：作為一名專注于社會保障的學(xué)者，我長期致力于研究社會保險和社會保障政策，尤其關(guān)注弱勢群體的福祉。近年來，罕見病群體引起了我的研究興趣，這源于我對他們生活狀況的深切關(guān)注。在我國，可統(tǒng)計的罕見病患者數(shù)量已超過2000萬，這是一個不容忽視的龐大群體。他們的年齡結(jié)構(gòu)也頗具特點，其中70%的患者是兒童。這些患者面臨的生存壓力巨大。由于許多罕見病極為罕見，其診斷過程往往滯后，兒童時期出現(xiàn)癥狀后，可能需要數(shù)年甚至十年以上才能確診，這嚴(yán)重延誤了治療時機。
確診后，醫(yī)療救治資源的不足又成為一大難題。例如，基層醫(yī)院的醫(yī)生往往缺乏治療罕見病的專業(yè)技能。據(jù)我了解，在許多醫(yī)學(xué)專科領(lǐng)域，罕見病被視為極具挑戰(zhàn)性的“天花板”級疾病，這對醫(yī)生來說是一個巨大的考驗，而我們現(xiàn)有的醫(yī)療資源難以滿足這些需求。
此外，罕見病患者在社會支持和社交網(wǎng)絡(luò)方面也顯得尤為匱乏。目前，大多數(shù)社會公眾對罕見病的了解、認(rèn)知以及對患者的理解、接納和包容都存在許多空白。我本人也是在近幾年才開始深入研究這一領(lǐng)域，因此之前對此了解不多。罕見病患者因此缺乏足夠的社會保障和福利關(guān)懷。這是他們目前所面臨的困境，還有許多需求尚未得到滿足。我認(rèn)為，我們需要加快制定和完善相關(guān)政策措施，盡可能利用現(xiàn)有資源滿足罕見病患者的診斷和藥物報銷需求。
南方財經(jīng)：您認(rèn)為如何使罕見病患者能夠獲得藥物治療？提供這樣的保障有何重要性？
孫潔：我們遇到的許多病友都面臨著無藥可用的困境。因此，在研究罕見病時，我們經(jīng)常需要區(qū)分：國際上是否有可用的藥物？如果有，能否進(jìn)口到國內(nèi)并納入醫(yī)保？或者，藥物引進(jìn)國內(nèi)后，我們是否能自主研發(fā)？用藥這一環(huán)節(jié)對于罕見病患者而言，從社會倫理功能到醫(yī)療負(fù)擔(dān)的緩解，再到社會共同體的功能，都具有深遠(yuǎn)的意義。對于罕見病患者來說，如果有了可用的藥物，意味著他們的生存權(quán)得到了保障，甚至可以實現(xiàn)從生存權(quán)向發(fā)展權(quán)的轉(zhuǎn)變。
過去，國家醫(yī)保主要保障的是多數(shù)人的整體公平。但現(xiàn)在，對于罕見病這一特殊群體，我們也需要適當(dāng)轉(zhuǎn)變思維，確保少數(shù)困難群體得到保障。從健康公平的角度看，參保人除了醫(yī)保外，應(yīng)在特定環(huán)境下獲得更大比例的醫(yī)療保險，包括用藥的可及性、便利性。因此，罕見病患者的用藥不僅改善了他們的生活，恢復(fù)了社會功能，還促進(jìn)了整個社會對罕見病的理解和包容。這實際上是檢驗社會文明的一個標(biāo)準(zhǔn)。只有當(dāng)大多數(shù)人都關(guān)注到這一弱勢群體，并且這些群體的相關(guān)權(quán)益在一定程度上得到保障時，社會的文明程度才能不斷提升。
南方財經(jīng)：您在今年的兩會期間提交了關(guān)于設(shè)立罕見病用藥專項基金的提案。您覺得，在整個罕見病的診療體系中，該專項基金扮演了怎樣的角色？
孫潔：罕見病患者使用的藥物是特殊藥品，與普通疾病藥品不同。由于投入時間長、技術(shù)含量高、資金回收慢，這些藥物的定價通常很高。因此，罕見病患者家庭往往負(fù)擔(dān)不起。這時，特別需要醫(yī)療保險報銷或財政補貼的支持。
目前，醫(yī)療保險是解決罕見病用藥費用的主要渠道。然而，用藥負(fù)擔(dān)仍然較重，需要考慮是否通過建立專項基金來解決。醫(yī)保基金也可以成為專項基金的一部分，財政撥款也是重要來源。例如，可以用醫(yī)保基金結(jié)余部分按比例劃轉(zhuǎn)給財政，藥廠的捐贈、社會慈善和基金會等也在罕見病用藥方面發(fā)揮著重要作用。通過多方面努力，實現(xiàn)多元支付、多層次保障。
在國際罕見病日，我們參與了一個項目，對全國最常用的17種罕見病用藥進(jìn)行了費用測算。通過現(xiàn)有診斷人數(shù)、藥品價格、發(fā)病率以及獲取情況，可以測算出基本數(shù)字。如果能摸清底數(shù)，結(jié)合財政補貼、慈善和基金會大病救助，形成機制，就能建立長效機制，緩解罕見病用藥負(fù)擔(dān)。因此，專項基金的建立在很大程度上能夠克服現(xiàn)有醫(yī)療保障的困境。
打通用藥保障“最后一公里”
南方財經(jīng)：不少業(yè)內(nèi)人士正在呼吁通過完善法律體系為罕見病領(lǐng)域的長遠(yuǎn)發(fā)展筑牢根基，您如何看待罕見病立法的重要性？
孫潔：當(dāng)前，罕見病相關(guān)政策顯得較為分散，各環(huán)節(jié)尚未實現(xiàn)有效對接。涉及藥品進(jìn)口、檢測、知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)等方面的具體規(guī)定尚未統(tǒng)一，各地政策也存在差異。例如，在罕見病用藥保障方面，南方地區(qū)，尤其是江浙一帶，已在專項基金方面取得了顯著進(jìn)展。由于各地經(jīng)濟發(fā)展水平不一，罕見病患者的數(shù)量、確診率及用藥情況也呈現(xiàn)出不均衡狀態(tài)。中西部地區(qū)的罕見病診療水平普遍低于東部地區(qū)。因此，政策、部門和區(qū)域之間存在各自為政、碎片化的問題。
在這一過程中，我們需要在一定成本范圍內(nèi)兼顧政策的統(tǒng)一性，同時尊重地區(qū)間的差異性。應(yīng)給予部分地區(qū)一定的政策空間，鼓勵創(chuàng)新，并在體制和機制上放寬限制或提高報銷比例。此外，罕見病立法方面，我們需要明確診療、支付、保障以及資金、技術(shù)、數(shù)據(jù)等各環(huán)節(jié)的規(guī)范性。這不僅涉及政府部門的責(zé)任、義務(wù)和職能，還包括各流程中的職責(zé)。
國家已全面支持創(chuàng)新藥事業(yè)的發(fā)展，罕見病用藥作為創(chuàng)新藥的一部分，其生產(chǎn)、進(jìn)口、檢測、流通到患者使用等環(huán)節(jié)都需要規(guī)范化。部門間需要統(tǒng)籌協(xié)調(diào)，形成合力，通過立法方式規(guī)范這些分散在不同部門或地區(qū)的政策，實現(xiàn)罕見病用藥各環(huán)節(jié)的銜接。只有這樣，制度才能真正落地，解決最后的“一公里”或“100米”問題。因此，需要系統(tǒng)化整合，實現(xiàn)協(xié)同和聯(lián)動。
南方財經(jīng)：罕見病立法將對完善罕見病保障機制產(chǎn)生哪些影響？在完善罕見病保障體制方面，還需要打通哪些堵點？
孫潔：在衛(wèi)健、醫(yī)保以及醫(yī)保與商保之間，許多政策存在交叉甚至相互沖突，部分政策還存在盲區(qū)。隨著罕見病用藥的上市審批和納入醫(yī)保的速度加快，相關(guān)政策也需要特別審視。罕見病因其極強的特殊性，雖然全國統(tǒng)一的待遇清單是可行的，但是否應(yīng)該對罕見病進(jìn)行單獨考慮？特別是對于已經(jīng)實施相關(guān)待遇政策的地區(qū)，是否可以有所調(diào)整？
罕見病問題實際上對現(xiàn)有的政策體系和現(xiàn)代化治理提出了新的挑戰(zhàn)。其特殊性要求我們在制定政策時，是否充分考慮了罕見病的特殊情況？在制定政策前，是否征求了罕見病相關(guān)組織的意見？只有這樣，政策才能真正兼顧到這一弱勢群體的權(quán)益和利益。為了完善罕見病保障體制，打通“最后一公里”，我們需要考慮其特殊性，并進(jìn)行試點，最終實現(xiàn)全面覆蓋。
近年來，國家在罕見病藥物的供應(yīng)、生產(chǎn)和支付保障方面取得了顯著進(jìn)展，引起了公眾的廣泛關(guān)注。我們強調(diào)在高度關(guān)注的同時，應(yīng)給予罕見病患者更多的關(guān)懷，考慮如何為罕見病患者提供幫助，更多地關(guān)注這一弱勢群體。例如，通過各種app進(jìn)行募捐，每人捐出一毛錢甚至一塊錢。如果能將13億人的力量匯集起來，罕見病患者的困境和罕見性將得到有效緩解。微小的力量匯聚起來，足以形成汪洋大海。
南方財經(jīng)：對于罕見病的診療體系，未來有哪些發(fā)展展望？
孫潔：目前罕見病患者的用藥保障體系已經(jīng)引起了越來越多人的關(guān)注。眾多專家、學(xué)者以及社會各界熱心人士正致力于尋找解決罕見病患者困境的方法。科技界，尤其是人工智能領(lǐng)域的專家們，對罕見病患者的關(guān)注程度極高，他們關(guān)注的焦點包括藥品的研發(fā)和疾病的治療。因此，我堅信，在未來5到10年的時間里，我國的技術(shù)進(jìn)步、醫(yī)學(xué)發(fā)展、醫(yī)療技術(shù)的提升，以及醫(yī)療保障體系的完善和支付能力的增強，還有社會組織和各類基金會的培育，都將為罕見病患者帶來福音。
隨著科技的飛速發(fā)展，罕見病患者有望更早地獲得診斷和治療。在孕前檢查、婚前檢查和篩查過程中，可能及早發(fā)現(xiàn)疾病。隨著治療方法的突破，越來越多的罕見病患者將能夠得到及時有效的治療。因此，我們可以期待，未來罕見病患者的人數(shù)將逐漸減少，治療效果將越來越好、越來越快，患者也將更快地融入社會。這一美好的未來，我相信不會太遙遠(yuǎn)。
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