“慢性移植物抗宿主病（cGVHD）和移植的原發病復發問題是移植術后患者面臨的兩大挑戰。其中，cGVHD由于早期癥狀多樣且不典型，很容易被臨床漏診誤診，超過50%的患者在診斷時已是中至重度，嚴重影響生活質量。但其實對cGVHD只要遵循‘早篩、早診、早治’的黃金準則，就能達成較好的管理效果。”浙江大學醫學院附屬第一醫院骨髓移植中心副主任羅依教授表示。
羅依教授（受訪者供圖）
近年來，我國異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）平均年增長率達10％。但，很多患者在移植術后存在并發癥的風險，如移植物抗宿主病（GVHD），即所謂的“排異”，發生率高達50%。根據臨床表現其可分為急性移植物抗宿主病（aGVHD）和慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。尤其是cGVHD，若未能及時進行規范防治，將嚴重影響患者的生活乃至生存質量。
每年2月17日是移植物抗宿主病日（GVHD Day）。今年首次進入中國，致力于聯合患者、醫護人員等社會各界力量，提升對移植術后并發癥的認知，幫助更早實現疾病管理，最終改善患者生活。
據了解，cGVHD在異基因造血干細胞移植后發生率為30%-70%，更是異基因造血干細胞移植2年以上晚期非復發性死亡的首要原因，會累及皮膚、指甲、口腔、眼睛、胃腸道、肝臟、生殖器、關節筋膜或骨關節等多個組織和器官。
羅依表示，臨床治療層面難點在于cGVHD治療與原發病的復發就像在天平兩端，不易找到平衡點。因此，盡早建立免疫耐受以維持免疫穩態是關鍵的治療目標，其價值在于能在治療cGVHD的同時保留移植物抗白血病（GVL）效應，也就是說能在早期管理cGVHD同時并降低原發腫瘤的復發幾率，對患者而言能夠一次應對術后兩大挑戰。逆轉纖維化是另一大治療目標，對于發生纖維化的組織和器官，我們也希望能夠有效地逆轉纖維化。”
據悉，超過一半的cGVHD患者在接受一線標準治療后，仍需二線或更后線的治療，患者對于更具有針對性的創新療法存在巨大的需求。目前二線治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等傳統藥物，近年來也出現JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等靶向藥物。
其中，部分cGVHD的創新療法已納入新版國家醫保目錄。國家醫保局于2024年12月9日舉辦的國家醫保藥品目錄解讀活動中，重點列舉了9個具有代表性的品種，這些產品臨床價值大、創新程度高、價格明顯降低、填補了治療領域的空白，其中包括cGVHD治療領域的ROCK2抑制劑。
隨著新版醫保目錄的正式落地，cGVHD創新藥物正惠及更多患者。羅依表示，隨著醫保落地，惠及患者數量將進一步增加。如ROCK2抑制劑這類創新療法價值在于恢復免疫平衡并逆轉纖維化的雙向機制，有助于雙重治療目標的盡早達成。
此外，羅依提醒：“慢性移植物抗宿主病已然成為造血干細胞移植術后一道棘手難關，對患者的身心健康造成了極大沖擊。作為醫療工作者，我們深知每一位患者及其家庭所承受的痛苦，也希望患者做長期的術后規范化管理，不能掉以輕心，甚至中斷治療。同時也希望社會對cGVHD患者多一份理解和關懷，讓患者在積極治療的同時對未來生活充滿信心，早日擁抱新生活。”
本文鏈接：羅依：控制cGVHD與避免原發病復發需雙管齊下http://www.lensthegame.com/show-11-17479-0.html
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