罕見病藥“唯銘贊”退市后患者用藥或有解決方案，但支付難題待解

2024-03-04 17:29:38 來源：

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　　獨家 |罕見病藥“唯銘贊”退市后患者用藥或有解決方案，但支付難題待解

　　2月29日是國際罕見病日，一款罕見病藥物將從中國退市的消息牽動人心。

　　這款藥物商品名是“唯銘贊”，這是全球唯一獲批用于治療黏多糖貯積癥IVA型的特效藥，2019年正式在中國上市，該藥的進口藥品注冊證將于今年5月20日到期。市場傳出消息稱，藥企BioMarin已決定不再為這款藥在中國的進口藥品注冊證續期。這樣一來，患者面臨斷藥且無特效藥可用的風險。

　　2月29日，在中國罕見病聯盟舉辦的第十七屆國際罕見病系列活動現場，第一財經記者獨家從黏多糖罕見病關愛中心會長鄭芋了解到，目前中國罕見病聯盟已得知黏多糖患者群體的用藥困境。為應對該藥注冊證到期后可能不再續約的情況，這款藥正在爭取通過北京天竺綜合保稅區的渠道，以特殊藥物進口的方式重新引入。同時，多方還在協商探討該藥在國內定價問題。

　　特殊解決方式

　　鄭芋所提及的特殊藥物進口方式，跟國家藥監局2022年6月發布的《臨床急需藥品臨時進口工作方案》有關，該方案規定臨床急需少量藥品的藥品范圍以及臨床急需藥品臨時進口申請工作流程，該方案適用于國內無注冊上市、無企業生產或短時期內無法恢復生產的境外已上市臨床急需少量藥品。

　　鄭芋對第一財經記者介紹，根據患者組織統計，此前有14名患者使用唯銘贊，目前有一名患者用藥可以堅持到今年年中，多數患者陸陸續續停藥了。

　　黏多糖貯積癥IVA型的患者體內缺少一種可以降解黏多糖的酶(N