香港浸大成功研發治療肌原纖維肌病的新藥
中新社香港1月10日電 香港浸會大學(簡稱“浸大”)10日發布消息稱，浸大中藥創新研發中心從治療關節肌肉疾病的中藥材“皺皮木瓜”中提取有效組分，研發一種新藥，用以治療罕見的“肌原纖維肌病”。該藥獲美國食品和藥物管理局“孤兒藥”資格認定，成為香港首款獲得該資格的植物藥。
“孤兒藥”指的是治療罕見疾病的藥物，取得“孤兒藥”資格認定可望加快新藥審批工作。浸大研究團隊計劃在兩年內向美國食品和藥物管理局提交新藥臨床研究申請。
據了解，肌原纖維肌病由基因突變導致，包括BAG3基因突變，是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病。患者通常在青少年時期發病，常見臨床癥狀包括漸進性肌肉無力、肌肉萎縮、運動障礙、肌肉僵硬、呼吸肌虛弱和心肌病等。該病目前沒有有效治療方法，醫療成本高昂，給患者、家人和社會帶來沉重負擔。
浸大中藥創新研發中心基于臨床治療案例，將傳統中醫理論與現代科學技術結合，并采用中藥材“皺皮木瓜”的多種有效成分，研發名為“CDD-2107”的新藥。研究結果顯示，“CDD-2107”能顯著改善肌原纖維肌病患者的臨床癥狀，包括增強肌肉力量，以及提高活動能力和獨立性，為患者帶來新的希望。
浸大協理副校長、中藥創新研發中心總裁卞兆祥表示，“CDD-2107”是中醫理論與現代科技結合的結晶。它獲得美國食品和藥物管理局“孤兒藥”資格認定，是令人鼓舞的里程碑。團隊最終目標是“CDD-2107”獲美國食品和藥物管理局批準上市，令更多患者的病情得到改善。(完)
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